【临床研究与实践】北京儿童医院改良噬血细胞性淋巴组织细胞增生症04方案疗效及安全性评价 _知识百科

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【【临床研究与实践】北京儿童医院改良噬血细胞性淋巴组织细胞增生症04方案疗效及安全性评价】本文刊于：中华儿科杂志，2022,60(8) : 804-809
作者：程芬芬马宏浩焦莹魏昂廉红云王冬杨颖赵晓曦李志刚王天有张蕊
单位：国家儿童医学中心　首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心　儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室　儿科学国家重点学科　儿科重大疾病研究教育部重点实验室　北京市儿科研究所血液疾病研究室，中国人民大学统计学院研究生院
通信作者：张蕊，Email： ruizh1973@126.com
封面图：《不要气候灾难》作者：李梓凡女，8岁，山东大学附属中学小学部趵突泉校区
摘要
目的
评价北京儿童医院（BCH）改良噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）04方案的疗效及安全性。
方法
回顾性队列研究。将2016年1月至2017年12月北京儿童医院血液肿瘤中心收治的采用BCH改良HLH-04方案（诱导期将地塞米松替换为甲泼尼龙、减低依托泊苷的剂量和频次、除自身免疫相关HLH外不使用环孢素）治疗的110例HLH患儿作为改良组，将2012年1月至2015年12月该中心收治的应用标准HLH-04方案治疗的102例HLH患儿作为对照组，对两组的早期缓解率、生存率、不良反应等方面进行比较分析。组间比较采用秩和检验或χ2检验。
结果
改良组患儿发病年龄为 1.9（1.1，3.5）岁，男 65 例，女 45 例；对照组发病年龄为2.0（1.2，4.6）岁，男 47 例，女 55 例。两组患儿在发病年龄及性别上，差异均无统计学意义（均 P 0.05）。除纤维蛋白原［1.3（1.0，1.7）比1.1（0.8，1.4）g/L， Z =-2.67， P =0.008］、自然杀伤细胞活性［13.9（13.4，16.3）%比14.9（12.0，16.1）%， Z =-2.34， P =0.028］之外，两组患儿在病因、病程、首发临床表现、实验室检查等方面差异均无统计学意义（均 P 0.05）。改良组与对照组患儿2个月、3年总生存率差异均无统计学意义［84.5%（93/110）比76.5%（78/102），78.2%（86/110）比67.6%（69/102），χ 2 =2.28、3.07， P =0.131、0.080］。骨髓抑制主要发生于前3周，发生率低于对照组［47.3%（52/110）比62.7%（64/102），χ 2 =5.11， P =0.024］。与对照组相比，改良组真菌感染率较低［3.6%（4/110）比13.7%（14/102），χ 2 =6.93， P =0.008］。改良组死于化疗后不良反应的患儿较少［8.0%（2/25）比30.3%（10/33），χ 2 =4.31， P =0.038］。
结论
BCH改良HLH-04方案减低了化疗强度，总体疗效不劣于标准HLH-04方案，明显降低了化疗相关骨髓抑制率、真菌感染率和病死率。
噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（hemophagocytic lymphohistiocytosis，HLH）是以淋巴细胞、单核-吞噬细胞系统异常激活、增殖，释放大量炎性因子引发的一组临床综合征。目前常用的治疗方案为国际组织细胞协会制定的HLH-94和HLH-04方案，包括依托泊苷、地塞米松、环孢素及甲氨蝶呤。HLH-94和HLH-04方案将原发性HLH患儿的5年总生存率（overall survival，OS）提高至60%左右，但不良反应较多，如骨髓抑制是依托泊苷常见不良反应之一，可导致患儿合并严重感染甚至死亡，依托泊苷的远期并发症为继发第二肿瘤。地塞米松作为一种长效、强效糖皮质激素，会引起感染、高血压等不良反应。环孢素起效时间慢，需监测血药浓度且具有肝、肾、神经、心脏等毒性。为降低HLH-04方案化疗过程中化疗相关并发症的发生率和病死率，北京儿童医院（Beijing Children′s Hospital，BCH）自2016年开始采用改良HLH-04方案（诱导期将地塞米松替换为甲泼尼龙、减低依托泊苷的剂量和频次、除自身免疫相关HLH外不使用环孢素）治疗HLH患儿，称之为BCH改良HLH-04方案。本研究旨在评估该方案的有效性及安全性。

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